Phát triển công cụ chỉnh sửa gene 'siêu chính xác'

Phương pháp mới được cải tiến bằng kỹ thuật enzyme, cho phép các nhà khoa học chỉnh sửa chính xác ADN mục tiêu mà ít gây ra những đột biến không mong muốn. Cả chỉnh sửa cơ sở và chỉnh sửa CRISPR-Cas9 đều sử dụng enzyme Cas9 để hướng ADN mục tiêu đến các vị trí được chỉ định bởi một ARN dẫn đường, nhưng phương pháp chỉnh sửa cơ sở cho khả năng kiểm soát tốt hơn hệ thống CRISPR-Cas9 thông thường.

Chỉnh sửa cơ sở cho khả năng kiểm soát trình tự gene
tốt hơn hệ thống CRISPR-Cas9. Ảnh: Nature.

Trong chỉnh sửa gene CRISPR-Cas9, các nhà nghiên cứu sử dụng enzyme Cas9 để cắt cả hai mạch của ADN, sau đó dựa vào cơ chế sửa chữa của tế bào để thay đổi trình tự ADN. Phương pháp này có thể hiệu quả nhưng dễ mắc sai sót.

Trong chỉnh sửa cơ sở, khả năng cắt ADN của Cas9 bị vô hiệu hóa và được hợp nhất với các enzyme khác có khả năng chuyển một ký tự trong mã ADN sang một mã khác. Cas9 đưa các enzyme này đến vị trí mục tiêu, nơi chúng sửa đổi một ký tự cụ thể, thay vì phá vỡ cả hai mạch ADN.

Nhiều bệnh di truyền ở người, ví dụ như chứng thiếu máu hồng cầu hình lưỡi liềm, được gây ra bởi sự thay đổi chỉ một ký tự của mã ADN, do đó, chỉnh sửa cơ sở là liệu pháp đầy hứa hẹn trong việc điều trị các rối loạn này.

"Kỷ nguyên của công nghệ chỉnh sửa gene mới đang ở giai đoạn khởi đầu mong manh. Chúng tôi cảm thấy có trách nhiệm phải làm mọi thứ có thể để giảm thiểu nguy cơ mắc sai sót, đặc biệt là khi chỉnh sửa gene đã bắt đầu được thử nghiệm lâm sàng trên người", nhà sinh học hóa David Liu, thành viên trong nhóm nghiên cứu cho biết. 

Đoàn Dương (Theo Nature)